衛生福利部 公告
中華民國113年5月16日
衛授食字第1131404908號
主旨：修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，並自即日生效。
依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。
公告事項：
一、修正「Cannabidiol」（Oral Solution，100mg/ml）認定之適應症為「適用於年滿二歲之Dravet症候群（Dravet Syndrome，DS），或年滿一歲之結節性硬化症（Tuberous Sclerosis Complex，TSC）的病人，作為該二類病人於現有藥物治療下癲癇控制不佳時之輔助治療」。
二、修正「Maralixibat chloride」（Oral Solution，9.5mg/ml）認定之適應症為「用於治療三個月以上的阿拉吉歐症候群（Alagille Syndrome）病人的膽汁鬱積搔癢症；用於治療一歲以上的進行性家族性肝內膽汁滯留症（Progressive Familial Intra-hepatic Cholestasis）病人的膽汁鬱積搔癢症」。
三、修正「Ravulizumab」（Concentrate for Solution for Infusion，100mg/ml）認定之適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）病人；治療非典型性尿毒溶血症候群（Atypical Hemolytic Uremic Syndrome，aHUS）病人。使用限制：不可用於治療與產志賀毒素大腸桿菌相關之溶血性尿症候群（STEC-HUS）；治療抗水通道蛋白4抗體陽性[anti-aquaporin-4(AQP4) antibody positive]的泛視神經脊髓炎（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）成年病人」。
四、修正「Vosoritide」（Powder and Solvent for Solution for Injection，0.4mg/0.5ml、0.56mg/0.7ml、1.2mg/0.6ml）認定之適應症為「用於改善二歲以上患有軟骨發育不全症（Achondroplasia）且骨骺未閉合病人之身高」。
部長 薛瑞元
適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項：https://gazette.nat.gov.tw/EG_FileManager/eguploadpub/eg030091/ch08/type1/gov70/num30/images/Eg01.pdf
資料來源：衛生福利部
